Medycyna coraz bliżej jeszcze szerszego wykorzystania komórek macierzystych z krwi pępowinowej.

Medycyna coraz bliżej jeszcze szerszego wykorzystania komórek macierzystych z krwi pępowinowej.

Dziś leczymy nią nie tylko nowotwory, ale też choroby neurologiczne dzieci i dorosłych

Dokładnie 8 października 1988 r., czyli równo 30 lat temu, prof. Eliane Gluckman wraz ze swoim zespołem dokonała pionierskiego przeszczepienia krwi pępowinowej 5-letniemu choremu na niedokrwistość Fanconiego Mathew Farrow.  Chłopiec został całkowicie wyleczony, a dziś jest cieszącym się życiem dorosłym. Od tego czasu zastosowanie komórek macierzystych z krwi pępowinowej w ratowaniu życia chorych na nowotwory i schorzenia hematologiczne jest powszechne. Opublikowane badania pokazują również, że mogą mieć zastosowanie w chorobach neurologicznych.

Czy krew pępowinowa może pomóc dziecku od którego została pobrana? Czy jest wykorzystywana w Polsce? Czym się różnią komórki macierzyste krwi pępowinowej od komórek macierzystych sznura? Kiedy za leczenie komórkami macierzystymi się płaci? Czy będzie można wyhodować narządu z komórek macierzystych? 30 rocznica pierwszego przeszczepienia krwi pępowinowej to idealny moment by odpowiedzieć na pytania które elektryzują opinię publiczną. O odpowiedzi na te pytania poprosiliśmy ekspertów: 
prof. Krzysztofa Kałwaka z Kliniki Transplantacji Szpiku Onkologii
i Hematologii Dziecięcej Uniwersyteckiego Szpitala Klinicznego we Wrocławiu, dr hab. Magdalenę Chrościńską – Krawczyk z Kliniki Neurologii Dziecięcej Uniwersyteckiego Szpitala Dziecięcego w Lublinie, Pawła Kwiatkowskiego - prezesa Fundacji „Komórki Życia – Komórki Nadziei” oraz lek. med. Tomasza Barana z Polskiego Banku Komórek Macierzystych.

Komórki macierzyste to pierwotne i niewyspecjalizowane jeszcze komórki charakteryzujące się wysoką zdolnością do samoodnawiania i różnicowania. W medycynie pozyskiwane są ze  szpiku kostnego, krwi obwodowej oraz tkanek popłodu: krwi pępowinowej i sznura pępowiny.  Stosowane są od ponad 30 lat w leczeniu ciężkich chorób hematologicznych i onkologicznych, zarówno dla dawcy od którego zostały pobrane jak i dla jego rodziny, lub osób niespokrewnionych (w zależności od wskazania). W roku 2017 opublikowano wyniki badań nad zastosowaniem komórek macierzystych krwi pępowinowej w leczeniu autyzmu oraz mózgowego porażenia dziecięcego. Ich wyniki pokazują, że zastosowanie własnej krwi pępowinowej może przynieść korzystne efekty kliniczne.

– Komórki macierzyste pochodzące ze sznura pępowinowego i krwi pępowinowej zaskakują swoją uniwersalnością. Wykazują bardzo dużą skuteczność, a przy tym nie wymagają pełnej zgodności materiału w układzie HLA – nie musimy już szukać dawcy w pełni zgodnego, wystarczy zaledwie 60 proc. zgodności. Już dziś wiemy, że  możemy je wykorzystywać w leczeniu tak wielu chorób oraz to, że nie wiemy jeszcze wszystkiego, o ich zdolnościach – mówił prof. Krzysztof Kałwak. – My lekarze obecnie czekamy na możliwość naprawdę pełnego wykorzystania możliwości i potencjału drzemiącego w krwi pępowinowej. Te komórki – oprócz tego, że dzięki swojej prymitywności są tak bardzo uniwersalne – mają jeszcze dużą dawkę bardzo cennych substancji o działaniu immunomodulującym. Oznacza to, że podane np. dziecku z autyzmem potrafią znacznie złagodzić stan zapalny w centralnym ośrodku nerwowym. Czyli złagodzić objawy choroby – zwiększyć koncentrację, uspokoić, zmniejszyć napięcie mięśniowe.

Zdaniem prof. Kałwaka w najbliższej przyszłości komórki macierzyste z krwi i sznura pępowinowego znajdą szerokie zastosowanie w leczeniu dorosłych. Już dziś znane są przypadki satysfakcjonujących terapii osób z udarem niedokrwiennym czy po przebytym zawale serca.

– W leczeniu chorób neurologicznych dzieci bardzo istotny jest wiek pacjenta – im młodsze dziecko, tym lepsze efekty terapii. Nie możemy się jednak łudzić, że wyleczymy całkowicie porażenie dziecięce czy autyzm. Podanie komórek macierzystych (z krwi pępowinowej lub ze sznura pępowiny) ma na celu polepszenie jakości życia i zniwelowanie objawów. I proszę mi wierzyć, że w przypadku naszych pacjentów nawet pozornie drobna zmiana to wielki krok na przód dla chorego i jego rodziny. Te „drobiazgi”, które uzyskujemy czasem już pod dwóch podaniach oznaczają np. wielkie postępy w rehabilitacji, zmniejszenie napięcia mięśniowego, poprawę widzenia, mowy czy koncentracji. To bardzo wiele – mówi dr hab. Magdalena Chrościńska-Krawczyk.

Terapia komórkami macierzystymi w chorobach neurologicznych realizowana jest w ramach procedury medycznego eksperymentu leczniczego, a co za tym idzie nie jest refundowana przez Narodowy Fundusz Zdrowia. Powoduje to istotne ograniczenie dostępu do terapii dla dzieci, które nie mają zabezpieczonej krwi pępowinowej przy porodzie. Póki co z pomocą w finansowaniu terapii przychodzi Fundacja „Komórki Życia - Komórki Nadziei”.

­- Naszym zadaniem jest ułatwianie chorym dotarcie do potrzebnej im terapii. Większość
z nich to osoby, które nie mają własnej krwi pępowinowej – oczywiście gdyby ją miały cała procedura trwała by dużo krócej i byłaby bezkosztowa, ale tak jest rzadko. Naszym celem jest umożliwianie chorym dzieciom i ich rodzinom leczenie w Polsce oraz informowanie ich
o możliwościach i ośrodkach, które przeprowadzają takie terapie. To nasz priorytet, bowiem leczenie w kraju jest skuteczne, a skuteczność tą potwierdzają również historie naszych podopiecznych, ale też tańsze i przede wszystkim – mniej stresujące dla dziecka i jego rodziców. A akurat bark stresu jest czynnikiem kluczowym w zdrowieniu – mówi Paweł Kwiatkowski, prezes Fundacji „Komórki życia – Komórki Nadziei”.

- Jedną z najpowszechniejszych obaw związaną z bankowaniem krwi pępowinowej jest ta, że przecież tej krwi jest mało i wystarczy jej jedynie na ewentualną terapię dla małego dziecka. Obecnie te obawy są nieuzasadnione. Już dziś potrafimy namnażać komórki macierzyste, a dosłownie „tuż za rogiem” jest i pewnie w przyszłym roku zostanie dopuszczona do zastosowania klinicznego będzie przynajmniej jedna technologia przyspieszająca i usprawniająca ten proces. To oznacza, że zbankowana krew bez problemu – i bez utraty jej wartości – wystarczy dla dorosłego człowieka. I to nie są marzenia – to jest nasza najbliższa przyszłość -  mówi dr Tomasz Baran z Polskiego Banku Komórek Macierzystych.

Bankowanie krwi pępowinowej daje możliwość zabezpieczenia komórek macierzystych na przyszłość. Zdaniem Pawła Kwiatkowskiego gwarantem tej przyszłości są nasi lekarze i badacze – zadaniem władz i organizacji, takich jak kierowana przez niego Fundacja – jest zapewnianie im wsparcia i motywacji, dzięki którym nie będą bali się podejmować śmiałych i pionierskich działań. I będą tworzyć tak przełomowe terapie, jak prof. Eliane Gluckman.

O PBKM

Polski Bank Komórek Macierzystych przewodzi międzynarodowej Grupie Famicord zarządzającej bankami komórek macierzystych zlokalizowanymi na terenie Europy. Biorąc pod uwagę liczbę nowo pozyskiwanych próbek Grupa jest zdecydowanie największym bankiem w Europie z ponad 20% udziałem w rynku. Na koniec pierwszego półrocza 2018 roku Grupa przechowywała 169 tys. próbek krwi pępowinowej lub tkanek. Głównym obszarem działalności PBKM jest pozyskiwanie, przetwarzanie i długotrwałe przechowywanie komórek macierzystych pochodzących z krwi pępowinowej i innych tkanek popłodowych na zlecenie rodziców (bankowanie rodzinne). Celem bankowania jest zapewnienie bezpieczeństwa rodziny na wypadek wystąpienia ciężkiej choroby wymagającej przeszczepienia komórek macierzystych u dawcy lub członków jego najbliższej rodziny.

Dodatkowo Grupa inwestuje w rozwój usług w zakresie wytwarzania produktów leczniczych terapii zaawansowanej (ATMP), uważanych za jeden z najważniejszych kierunków rozwoju medycyny.

Dotychczas komórki macierzyste z PBKM zostały wydane do leczenia ok. 2000 pacjentów na całym świecie.